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专访努帕·拉杰什教授:新药出现,骨髓瘤患者有望被完全治愈?

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多发性骨髓瘤,有人认为是绝症无需再治疗,还有人认为随着医疗技术的进步,新药出现将意味着患者能得到完全治愈。第三届诺贝尔奖获得者医学峰会上,美国麻省总医院多发性骨髓瘤中心主任努帕·拉杰什(Noopur S. Raje)教授不仅在论坛上做了主题演讲,也接受了国内媒体的采访,就此相关问题展开了一场精彩的对话。

努帕·拉杰什(Noopur S. Raje)主任接受采访

问:多发性骨髓瘤越来越受到关注,在研究中您是否有哪些新发现?

我有一个专门针对多发性骨髓瘤研究的实验室,现在做的事情可以分为几方面。
 

第一是基础研究。我们致力于彻底了解这种多发性骨髓瘤骨头疾病,因为它会导致很多问题:使人更容易骨折、脊椎受到压迫、寿命缩短,等。我们现在对于这种骨肿瘤的理解方面应该说走在行业的前列,我们发现可以通过压制骨髓瘤当中的蛋白质,刺激它生成成骨细胞,这是一种新的疗法,另外我们也可以通过一些抗体治疗。
 

第二是药物开发。到现在为止骨髓瘤是不能完全治愈的,我们也花了很多精力来改善现有的药物情况,跟很多药厂合作开发新药。我们现在是多种疗法结合,可以使患了多发性骨髓瘤的病人活的更长,包括让他们生活质量方面也比较高。

努帕·拉杰什(Noopur S. Raje)主任接受采访
 

问:中国的理念是一个病一种疗法,但是现在正在向个体化治疗方向发展,西方也开始向这种方向转化,您可以以多发性骨髓瘤为例说说这个吗?

现在越来越多人在强调个体化医疗,但是要真正做到个体化医疗,第一步要了解疾病本身,因为这个疾病治疗方法有很多,可以单独用药治疗,也可以结合很多种药物进行治疗。最关键的是了解这个病生物学的机理,然后再制定治疗的策略。
 

现在有一个新的办法,我们发现多发性骨髓瘤有一部分病人是因为有细胞病变,那就可以专门用一种药把这种病变去除,骨髓瘤控制得越久,这个人就可以活越长得时间。但是这种病人是很少的,100个多发性骨髓瘤病人当中可能只有4例这样的案例,所以不能只去研究这4个人的药。这种药对其他人来说是没有效果的,所以还有很多挑战。
 

其他抗体的药品也有很多效果。但癌症本身是一种非常难治的病,它涉及到遗传基因,有太多的因素要管控,所以第一步要了解肿瘤或者癌症的多样性。
 

还有成本问题。我想可能在5年之后会大批量出现针对个体化医疗的药,但是怎么用这些药?医生需不需要培训?这些药是比较贵的,谁来买这些药?这种药未来对社会会有很好的效果,因为它可以延长人的寿命,疗效更好。长期来说可能省钱,但是短期可能费用会很高。

努帕·拉杰什(Noopur S. Raje)主任在论坛上做主题演讲
 

问:您认为多发性骨髓瘤病最近有没有新药出来,到什么时候可以从临床实验转化到临床?

多发性骨髓瘤是一个罕见的病,在10年前只有两种药,这两种药只能让病人多活2年,但是2016年已经有12种药,这12种药真的可以让病人多活10年到12年。
 

而且还有一个不同就是现在用的药,比如说一个患了多发性骨髓瘤病人,用药期他走在街上别人是看不出来他是癌症患者的,因为他不会掉头发,不会恶心呕吐。当然现在用的药品也具有毒性,但不是像以前很恐怖的那种毒性。我们现在可以让一个急性,濒临死亡的癌症病人通过治疗,使他的病变成一个慢性的病,让这个病人活的时间更长。
 

在未来,我希望能够彻底治愈这个病,也希望在我这一辈子能够做成这件事情。

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